小儿脑瘫是一种导致终身残疾的疾病，一般是在出生前或分娩过程中发生脑损伤引起的。其主要症状有：运动发育落后，肌张力异常，姿势异常，神经反射异常和语音障碍等。在中国，大约每个孩子里，就有一个脑瘫患儿。临床上治疗脑瘫通常以对症康复为主，疗效不太理想。近些年来，干细胞在脑瘫治疗中的应用取得一定成效，为脑瘫患儿的治疗提供了新的途径。
据外媒报道，年，一位厄瓜多尔男孩Tomas成功使用自体脐带血治疗脑瘫。
由于故障，新生儿Tomas所在的保育箱氧气供应中断。在医生的全力抢救下，Tomas保住了生命，但Tomas脑部缺氧受损，患上了痉挛型脑瘫。
幸运的是，父母为Tomas保存了脐血。在他患上脑瘫后，父母联系上了美国杜克大学的JoanneKurtzberg教授。
经过在杜克大学的治疗，Tomas和其他同龄儿童没有太大差别，他的痉挛症状已经基本消失。
母亲Diana依然清晰地记得医生当年告诉她Tomas将来可能无法行走和说话，而现在她的儿子却可以像正常孩子一样成长。
美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家JoanneKurtzberg一直被认为是脐带血应用领域的先驱，她主持了一项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。（ClinicalTrials注册号：NCT）
这项Ⅱ期临床试验设置了安慰剂对照，交叉设计，按随机双盲原则分组。
共有63名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为1~6岁，平均年龄2.1岁。
《StemCellsTranslationalMedicine》年10月28日发表的一项随机临床试验显示，足够剂量的自体脐带血可以改善痉挛型脑瘫患儿的症状。高剂量组的改善情况比随年龄增长的自然康复提高了30％。
Kurtzberg教授说：“我们对研究结果感到鼓舞，这表明适当剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。我们会进一步了解并优化治疗手段，以便更多的脑瘫患儿可以得到救治。”
胎盘脐带血含有丰富的造血干细胞，而造血干细胞被认为能够治疗血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病和遗传性疾病。脐带血也含有其他类型的细胞，Kurtzberg教授认为这些细胞能促进脑瘫患儿形成新的神经连接。
在试验中，Kurtzberg及其同事根据每个孩子储存的脐带血数量和质量不同，测试了每公斤体重万到0万个细胞的不同剂量。
为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重2万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。
参考文献：
EffectofAutologousCordBloodInfusiononMotorFunctionandBrainConnectivityinYoungChildrenwithCerebralPalsy:ARandomized,Placebo-ControlledTrial.《StemCellsTranslationalMedicine》，.
文章整理：
港润生物-滔滔投稿于年5月23日
延展阅读：干细胞将成为自闭症儿童的“欢乐颂”
（点击图片即可阅读全文）
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